脳内出血は脳卒中の中でもっとも治療がむずかしく，死亡率も高い．脳内出血の発症から 3 時間以内にコンピュータ断層撮影（CT）検査を受ける患者の 1/3 では，その後の出血に関連した血腫容積の増大が認められる．遺伝子組換え活性型第 VII 因子（rFVIIa）により，脳内出血後の血腫の増大が抑制されるかどうかを検討した．

発症から 3 時間以内に CT で脳内出血と診断された患者 399 例を，ベースラインのスキャンから 1 時間以内に，プラセボ（96 例），rFVIIa 40 μg/kg 体重（108 例），80 μg/kg 体重（92 例），160 μg/kg 体重（103 例）のいずれかの投与に無作為に割付けた．主要転帰指標は，24 時間の時点における脳内出血量の変化率とした．臨床転帰は 90 日目に評価した．

血腫容積の増加は，プラセボ群のほうが rFVIIa 群よりも大きかった．平均増加率は，プラセボ群で 29%であったのに対し，rFVIIa 40 μg 群，80 μg 群，160 μg 群ではそれぞれ 16%，14%，11%であった（3 つの rFVIIa 投与群とプラセボ群との比較で P＝0.01）．脳内出血量の増加は，プラセボ群と比較して，3 つの治療群でそれぞれ 3.3 mL，4.5 mL，5.8 mL 少なかった（P＝0.01）．死亡あるいは重度の障害（modified Rankin Scale でスコア 4～6 と定義）が起った患者は，プラセボ群では 69%であったのに対し，rFVIIa 40 μg 群，80 μg 群，160 μg 群ではそれぞれ 55%，49%，54%であった（3 つの rFVIIa 投与群とプラセボ群との比較で P＝0.004）．90 日の時点での死亡率は，プラセボ群では 29%であったのに対し，rFVIIa 投与群では 3 群全体で 18%であった（P＝0.02）．重大な血栓塞栓性の有害事象は，主に心筋梗塞または脳梗塞で，rFVIIa 投与群では 7%に生じたのに対し，プラセボ投与群では 2%であった（P＝0.12）．

脳内出血発症後 4 時間以内に rFVIIa を投与すると，血栓塞栓性の有害事象の発生率が若干増加するものの，血腫の増大が抑えられ，死亡率が低下し，90 日目の機能的転帰が改善する．