慢性骨髄性白血病（CML）では，メシル酸イマチニブに対する抵抗性が生じることがある．前臨床研究では，in vitro で，新規 BCR-ABL チロシンキナーゼ阻害薬であるニロチニブ（nilotinib）（AMN107）に，CML 細胞に対してイマチニブよりも 20～50 倍の効力があることが示されている．

第 1 相用量漸増研究において，イマチニブ抵抗性の CML 患者と急性リンパ性白血病（ALL）患者 119 例を対象に，ニロチニブを 50 mg，100 mg，200 mg，400 mg，600 mg，800 mg，1,200 mg の用量で 1 日 1 回経口投与する群と，400 mg，600 mg の用量で 1 日 2 回経口投与する群に割付けた．

有害事象として多くみられたのは，骨髄抑制，一過性の間接型高ビリルビン血症，発疹であった．急性転化期患者 33 例では，13 例に血液学的効果，9 例に細胞遺伝学的効果がみられた．増悪期患者 46 例では，33 例に血液学的効果，22 例に細胞遺伝学的効果がみられた．慢性期患者 12 例では，11 例で血液学的完全寛解が得られた．

ニロチニブは，安全性プロファイルが比較的良好であり，イマチニブ抵抗性 CML に対して有効である．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00109707）