血清中の前駆蛋白転換酵素サブチリシン/ケキシン 9（PCSK9）は低比重リポ蛋白（LDL）受容体に結合して LDL 受容体の分解を促進し，また血中の LDL コレステロール除去率を低下させる．完全ヒト PCSK9 モノクローナル抗体である REGN727/SAR236553（本稿では SAR236553 とする）は，LDL 受容体の再利用を促進し，LDL コレステロール値を低下させる．

アトルバスタチン 10 mg による治療を 7 週間以上受けたあとに LDL コレステロール値が 100 mg/dL（2.6 mmol/L）以上であった患者 92 例を対象に，第 2 相多施設共同二重盲検プラセボ対照試験を行った．患者を，アトルバスタチン 80 mg/日に 2 週ごとに SAR236553 を投与する群，アトルバスタチン 10 mg/日に 2 週ごとに SAR236553 を投与する群，アトルバスタチン 80 mg/日に 2 週ごとにプラセボを投与する群に無作為に割り付け，8 週間投与し，その後 8 週間追跡した．

LDL コレステロール値のベースラインからの%低下率の最小二乗平均値（±SE）は，アトルバスタチン 80 mg＋SAR236553 群では 73.2±3.5 であったのに対し，アトルバスタチン 80 mg＋プラセボ群では 17.3±3.5（P＜0.001），アトルバスタチン 10 mg＋SAR236553 群では 66.2±3.5 であった．SAR236553 の投与を受けた患者では全例が LDL コレステロール値 100 mg/dL 未満を達成したのに対し，アトルバスタチン 80 mg＋プラセボ群では 52%であった．SAR236553 の投与を受けた患者では 90%以上が LDL コレステロール値 70 mg/dL（1.8 mmol/L）未満を達成したのに対し，アトルバスタチン 80 mg＋プラセボ群では 17%であった．

原発性高コレステロール血症の患者を対象とした無作為化試験において，アトルバスタチン 10 mg または 80 mg に SAR236553 を併用した結果，アトルバスタチン 80 mg 単独と比較して，LDL コレステロール値に有意に大きな低下が認められた．（Sanofi 社，Regeneron Pharmaceuticals 社から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 番号：NCT01288469）