サイトメガロウイルス（CMV）感染は依然として，同種造血幹細胞移植後にみられる頻度の高い合併症である．レテルモビル（letermovir）は CMV–ターミナーゼ複合体を阻害する抗ウイルス薬である．

第 3 相二重盲検試験で，18 歳以上の CMV 血清反応陽性移植レシピエントを，レテルモビル群とプラセボ群に 2：1 の割合で無作為に割り付け，移植後 14 週目まで経口投与または静脈内投与を行った．無作為化は試験施設と CMV 感染症リスクで層別化して行った．レテルモビルは 480 mg/日（シクロスポリンを投与中の患者は 240 mg/日）を投与した．臨床的に重要な CMV 感染（CMV 感染症または先制治療にいたる CMV ウイルス血症）を起こした患者は試験レジメンを中止し，抗 CMV 治療を受けた．無作為化時に CMV DNA が検出されなかった患者のうち，移植後 24 週目までに臨床的に重要な CMV 感染を起こした患者の割合を主要評価項目とした．試験を中止したか，24 週時点の評価項目のデータが欠損している患者は，主要評価項目のイベントが発生したとみなしてデータを補完した．患者を移植後 48 週間追跡した．

2014 年 6 月～2016 年 3 月に 565 例が無作為化され，移植後中央値 9 日目にレテルモビルまたはプラセボの投与を開始した．無作為化時に CMV DNA が検出されなかった 495 例のうち，移植後 24 週目までに臨床的に重要な CMV 感染を起こしたか，主要評価項目のイベントが発生したとみなしてデータを補完した患者は，レテルモビル群のほうがプラセボ群よりも少なかった（325 例中 122 例 [37.5%] 対 170 例中 103 例 [60.6%]，P＜0.001）．有害事象の発現頻度と重症度は全体的に 2 群で同程度であった．嘔吐がレテルモビル投与例の 18.5%，プラセボ投与例の 13.5%で報告され，浮腫がそれぞれ 14.5%と 9.4%，心房細動または心房粗動がそれぞれ 4.6%と 1.0%で報告された．骨髄毒性イベントの発生率と腎毒性イベントの発生率は，レテルモビル群とプラセボ群とで同程度であった．移植後 48 週目の全死因死亡率は，レテルモビル群のレシピエントでは 20.9%，プラセボ群のレシピエントでは 25.5%であった．

レテルモビルの予防投与により，臨床的に重要な CMV 感染のリスクがプラセボと比較して有意に低下した．レテルモビルによる有害事象は大部分がグレードの低いものであった．（Merck 社から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT02137772，EudraCT 登録番号 2013-003831-31）