単一施設の第 1・2a 相試験で，再発または難治性の B 細胞性急性リンパ性白血病（ALL）の小児および若年成人において，抗 CD19 キメラ抗原受容体（CAR）発現 T 細胞療法であるチサゲンレクルユーセル（tisagenlecleucel）は完全寛解率が高く，治療に伴う毒性は重篤であったが大半は可逆的であった．

25 施設の単一コホートで，再発または難治性の CD19 陽性 B 細胞性 ALL の小児および若年成人を対象に，チサゲンレクルユーセルの国際共同第 2 相試験を行った．3 ヵ月以内の全寛解率（完全寛解または造血回復が不十分な完全寛解の割合）を主要エンドポイントとした．

計画された解析に対して，75 例がチサゲンレクルユーセル投与を受け，有効性を評価しえた．3 ヵ月以内の全寛解率は 81%で，フローサイトメトリーにより評価した微小残存病変は，治療効果が認められた全例で陰性であった．無イベント生存率と全生存率は，6 ヵ月の時点でそれぞれ 73%（95%信頼区間 [CI] 60～82）と 90%（95% CI 81～95）であり，12 ヵ月の時点で 50%（95% CI 35～64）と 76%（95% CI 63～86）であった．寛解持続期間中央値は未到達であった．チサゲンレクルユーセルの血中の残存は最長 20 ヵ月間認められた．チサゲンレクルユーセルとの関連が疑われたグレード 3 または 4 の有害事象は患者の 73%で発現した．サイトカイン放出症候群が患者の 77%で出現し，うち 48%にトシリズマブが投与された．神経学的イベントは患者の 40%で出現して支持療法で管理され，脳浮腫は報告されなかった．

CAR T 細胞療法の国際共同試験で，再発または難治性の B 細胞性 ALL の小児および若年成人に対して単回注入するチサゲンレクルユーセルは，血中に長期残存し，寛解が持続した．毒性は一過性のグレードの高いものであった．（Novartis Pharmaceuticals 社から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT02435849）