レノックス・ガストー症候群は，通常，幼少期に始まるてんかんの重症型で，治療がむずかしい．用量依存的な薬物毒性は一般的である．

われわれは，レノックス・ガストー症候群患者において，抗てんかん薬であるラモトリギンの二重盲検プラセボ対照臨床試験を実施した．適格患者は，強直性–間代性，無緊張性，強直性，および間代性筋痙攣などの 1 種類以上の強い全身発作を示し，平均して少なくとも 1 日おきに発作を示した．参加者全員にプラセボを投与した 4 週間のベースライン期間の後，患者 169 人（年齢範囲，3～25 歳）を無作為割付けして，他の抗てんかん薬のほかに，ラモトリギン（n＝79）またはプラセボ（n＝90）を 16 週間投与した．

すべての大発作の発生率の中央値は，16 週間の投与後，ラモトリギンおよびプラセボ群についてそれぞれ，ベースライン値の 16.4 および 13.5 回/週から 9.9 および 14.2 回/週へと変化した（p＝0.002）．ラモトリギン群の患者の 33%およびプラセボ群の患者の 16%では，発作の発生率が 50%以上減少した（p＝0.01）．ラモトリギン群では風邪またはウイルス疾患がより多く認められた（p＝0.05）ことを除いて，副作用発生率に群による有意差を認めなかった．

ラモトリギンは，レノックス・ガストー症候群に関連する発作に対する有効かつ忍容性の良好な治療であった．