本態性血小板血症の治療において，ヒドロキシウレアとアナグレライドの無作為比較試験を実施した．

血管イベントのリスクが高い本態性血小板血症患者計 809 例に，低用量アスピリンに加えて，アナグレライドまたはヒドロキシウレアのいずれかを投与した．複合主要エンドポイントは，動脈血栓症（心筋梗塞，不安定狭心症，脳血管発作，一過性脳虚血発作，末梢動脈血栓症），静脈血栓症（深部静脈血栓症，内臓静脈の血栓症，肺塞栓症），重篤な出血，血栓または出血による死亡の統計的リスクとした．

中央値 39 ヵ月の追跡後，アナグレライド群の患者では，ヒドロキシウレア群の患者よりも，主要エンドポイントに達している可能性が有意に高かった（オッズ比 1.57，95%信頼区間 1.04～2.37，P＝0.03）．ヒドロキシウレア＋アスピリン群と比較して，アナグレライド＋アスピリン群では，動脈血栓症（P＝0.004），重篤な出血（P＝0.008），骨髄線維症への移行（P＝0.01）の発生率が高く，静脈血栓塞栓症（P＝0.006）の発生率が低かった．アナグレライド投与患者は，割付けられた治療が中止される可能性が高かった（P＜0.001）．血小板数の長期的管理は，両群で同程度達成された．

血管イベントのリスクが高い本態性血小板血症患者に対して，ヒドロキシウレア＋低用量アスピリンは，アナグレライド＋低用量アスピリンよりも優れている．