レナリドミド（lenalidomide）はサリドマイドの構造類似体で，生物活性は類似しているがより強力である．このプラセボ対照第 3 相試験では，再発または難治性の多発性骨髄腫の治療における，レナリドミド＋デキサメタゾン併用投与の有効性を調べた．

多発性骨髄腫に対する治療をこれまでに 1 種類以上受けたことがある患者 351 例のうち，176 例を経口レナリドミド 25 mg 投与群に，175 例をプラセボ群に無作為に割り付け，28 日サイクルの 1～21 日目に投与した．さらに，全患者に対し，最初の 4 サイクルは経口デキサメタゾン 40 mg を 1～4 日目，9～12 日目，17～20 日目に投与し，4 サイクル終了後は 1～4 日目にのみ投与した．患者に疾患増悪あるいは容認できない毒性が発現するまで，試験を継続した．主要エンドポイントは無増悪期間とした．

レナリドミド＋デキサメタゾン併用群（レナリドミド群）の患者は，プラセボ＋デキサメタゾン併用群（プラセボ群）の患者に比べて無増悪期間が有意に長かった（中央値 11.3 ヵ月 対 4.7 ヵ月，P＜0.001）．完全寛解または部分寛解は，レナリドミド群の 106 例（60.2%），プラセボ群の 42 例（24.0%，P＜0.001）で得られ，完全寛解率はそれぞれ 15.9%，3.4%であった（P＜0.001）．全生存期間はレナリドミド群で有意に改善した（死亡のハザード比 0.66，P＝0.03）．レナリドミド群の 10%以上で発現したグレード 3 または 4 の有害事象は，好中球減少（29.5% 対 プラセボ群 2.3%），血小板減少（11.4% 対 5.7%），静脈血栓塞栓症（11.4% 対 4.6%）であった．

再発・難治性多発性骨髄腫に対して，レナリドミド＋デキサメタゾンの併用投与は，高用量デキサメタゾン単独投与に比べて有効性が高かった．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00424047）