多発性硬化症の発症には B リンパ球が関与することを示すエビデンスが増えており，B リンパ球が治療標的となる可能性がある．モノクローナル抗体であるリツキシマブは，CD20＋B リンパ球を選択的に標的とし，消失させる．

再発寛解型多発性硬化症患者 104 例を対象に，48 週間の第 2 相二重盲検試験を行い，69 例をリツキシマブ 1,000 mg 静脈内投与に，35 例をプラセボ投与に割り付け，1 日目と 15 日目に投与した．主要エンドポイントは，12，16，20，24 週目の時点で脳の MRI で検出されたガドリニウム増強病変の総数とした．臨床転帰は，安全性，再発患者の割合，年間再発率などとした．

プラセボ群と比較してリツキシマブ群では，12，16，20，24 週目の時点でのガドリニウム増強病変の総数（P＜0.001），および同時期の新規のガドリニウム増強病変の総数（P＜0.001）が減少した．これらの結果は 48 週間持続した（P＜0.001）．リツキシマブ群の再発患者の割合は，プラセボ群と比較して，24 週目（14.5% 対 34.3%，P＝0.02），および 48 週目（20.3% 対 40.0%，P＝0.04）の時点で有意に減少した．初回投与後 24 時間以内に有害事象を発現した患者は，リツキシマブ群のほうがプラセボ群よりも多かったが，それらの多くは軽度～中等度の有害事象であった．2 回目の投与後の有害事象の数は，両群で同等であった．

リツキシマブの単独投与コースにより，48 週間にわたり，炎症性の脳病変と臨床的再発が減少した．この試験のデザインは，長期安全性の評価や，頻度の低い有害事象の検出を行うものではなかった．今回のデータから，再発寛解型多発性硬化症の病態生理に B 細胞が関与するというエビデンスが得られた．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00097188）