グルタミン酸脱炭酸酵素（glutamic acid decarboxylase：GAD）65 kD アイソフォームは，1 型糖尿病患者に認められる主要な自己抗体である．この試験では，アルミアジュバント GAD（ミョウバン GAD）が発症直後の 1 型糖尿病を回復させられるかどうかを，年齢 10～18 歳の患者を対象に評価した．

空腹時 C ペプチド値が 0.1 nmol/L（0.3 ng/mL）を超え，GAD 自己抗体を有する 1 型糖尿病患者 70 例を診断後 18 ヵ月以内に登録し，試験 1 日目と 30 日目に，ミョウバン GAD 20 mg を皮下投与する群（35 例）と，プラセボ群（ミョウバンのみ投与，35 例）に無作為に割り付けた．1 日目と 3，9，15，21，30 ヵ月目の時点で，残存インスリン分泌能（C ペプチド値により評価）を刺激する混合食負荷試験を行った．ミョウバン GAD が免疫系に及ぼす作用についても検討した．

インスリン分泌能は両群とも低下した．試験治療は，15 ヵ月後の空腹時 C ペプチド値（主要エンドポイント）の変化に対し，有意な影響を及ぼさなかった．30 ヵ月間の空腹時 C ペプチド値のベースライン値からの低下は，ミョウバン GAD 群のほうがプラセボ群よりも有意に小さく（－0.21 nmol/L 対 －0.27 nmol/L [－0.62 ng/mL 対 －0.81 ng/mL]，P＝0.045），曲線下面積で評価した刺激分泌能も同様であった（2 時間あたり－0.72 nmol/L 対 －1.02 nmol/L [2 時間あたり－2.20 ng/mL 対 －3.08 ng/mL]，P＝0.04）．診断後 6 ヵ月以上経過してからミョウバン GAD の投与を受けた患者では，防御効果は認められなかった．有害事象は軽度で，頻度は両群で同等とみられた．ミョウバン GAD の投与により，GAD の特異的免疫応答が誘発された．

ミョウバン GAD は，発症直後の 1 型糖尿病患者において，残存インスリン分泌能の維持に寄与する可能性があるが，インスリン必要量に変化はみられなかった．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00435981）