好酸球性多発血管炎性肉芽腫症（EGPA）は，好酸球性血管炎である．抗インターロイキン-5 モノクローナル抗体メポリズマブは血中好酸球数を減少させるため，EGPA の治療に有用である可能性がある．

多施設共同二重盲検並行群間第 3 相試験で，治療を 4 週間以上受けており，一定用量のプレドニゾロンまたはプレドニゾン（prednisone）を服用している，再発性または難治性の EGPA 患者を，52 週間にわたり，標準治療に加えて，4 週ごとにメポリズマブ 300 mg を皮下投与する群と，プラセボを投与する群に無作為に割り付けた．主要評価項目は，52 週間のうち定量的分類により寛解状態にあった週数と，36 週と 48 週の両時点で寛解状態にあった患者の割合の 2 項目とした．副次的評価項目は，最初の再発までの期間，ステロイドの平均 1 日量（48 週から 52 週のあいだ）などとした．年間再発率と安全性を評価した．

136 例を無作為化し，68 例をメポリズマブ群に，68 例をプラセボ群に割り付けた．メポリズマブ群では，寛解状態にあった週数がプラセボ群よりも有意に多く（24 週以上であった患者の割合：28% 対 3%，オッズ比 5.91，95%信頼区間 [CI] 2.68～13.03，P＜0.001），36 週と 48 週の両時点で寛解状態にあった患者の割合も高かった（32% 対 3%，オッズ比 16.74，95% CI 3.61～77.56，P＜0.001）．寛解が得られなかった患者の割合は，メポリズマブ群 47%に対しプラセボ群 81%であった．年間再発率は，メポリズマブ群 1.14 に対しプラセボ群 2.27 であった（率比 0.50，95% CI 0.36～0.70，P＜0.001）．48 週から 52 週のあいだのプレドニゾロンまたはプレドニゾンの平均 1 日量が 4.0 mg 以下であった患者の割合は，メポリズマブ群 44%に対しプラセボ群 7%であった（オッズ比 0.20，95% CI 0.09～0.41，P＜0.001）．メポリズマブの安全性プロファイルは先行試験の結果と類似していた．

EGPA 患者では，メポリズマブ投与により，プラセボ投与と比較して寛解状態にある週数が有意に増加し，寛解状態にある患者の割合が上昇した．これによりステロイドの減量が可能になった．そうではあったが，メポリズマブ投与例でプロトコールで定義された寛解が得られたのは約半数にすぎなかった．（GlaxoSmithKline 社，米国国立アレルギー感染症研究所から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT02020889）