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This Week at NEJM.org
NEJM.orgからピックアップされている注目記事の一覧です．
February 23, 2023
Vol. 388 No. 8
This Week in the JOURNAL
ORIGINAL ARTICLES
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パーキンソン病に対する集束超音波アブレーション
Focused Ultrasound Ablation for Parkinson’s Diseaseパーキンソン病患者において，淡蒼球内節の集束超音波アブレーションにより，3 ヵ月の時点で運動障害とジスキネジアが抑制された．有害事象として，構音障害，歩行障害，味覚障害などが認められた．
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血友病 A に対する遺伝子治療の 2 年後の転帰
Gene Therapy for Hemophilia A at 2 Years血友病 A の患者が，アデノ随伴ウイルス 5（AAV5）ベクターで送達される B ドメイン欠損第 VIII 因子遺伝子治療を受けた．治療後，第 VIII 因子濃度は低下していったにもかかわらず，年間出血率の減少は 2 年間維持された．
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血友病 B に対する遺伝子治療
Gene Therapy for Hemophilia B第 IX 因子 Padua 対立遺伝子を含むアデノ随伴ウイルス 5（AAV5）ベクターが，血友病 B の男性 54 例に投与された．第 IX 因子の発現は正常値の約 39%に増加し，年間出血率は 1.5 に低下した．
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DNA 修復異常を有する前立腺癌に対する PARP 阻害薬
PARP Inhibitor in Prostate Cancer with DNA-Repair DefectsDNA 修復異常を有する転移性前立腺癌の男性を対象とした無作為化試験で，ルカパリブは，対照薬よりも無増悪生存期間が長いことと関連した（11.2 ヵ月 対 6.4 ヵ月）．
REVIEW ARTICLE
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肝硬変患者における急性腎障害
Acute Kidney Injury in Patients with Cirrhosis
この総説では，肝硬変患者によくみられる急性腎障害の病態生理，改訂された診断定義，管理について概説している．
Videos, Images, and Multimedia
IMAGES IN CLINICAL MEDICINE
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後部尿道弁を伴った尿膜管開存
Patent Urachus with Posterior Urethral Valves
生後 1 ヵ月の男児が，腹部膨満で病院に搬送された．臨床検査の結果は，腎不全と一致していた．腹部を触診すると，臍から尿が流出した（動画で示す）．
INTERACTIVE MEDICAL CASE
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困難の多い再起
A Rocky Resurgence
この双方向性の特集記事では，右上腹部の疼痛が進行する 70 歳のアルバニア人女性を取り上げる．女性はそれを，中背部と下腹部に放散する鈍痛と説明した．発熱，食欲不振，倦怠感もあった．NEJM.org でご自身の技術を試してください．
NEJM QUICK TAKE
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パーキンソン病に対する集束超音波アブレーション
Focused Ultrasound Ablation for Parkinson’s Disease
淡蒼球内節の集束超音波アブレーションは，パーキンソン病の運動症状の軽減と関連することが示されているが，データは小規模な非盲検試験のものに限られている．新しい研究知見が短い動画にまとめられている．
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血友病 A に対する遺伝子治療
Gene Therapy for Hemophilia A血友病 A の標準的な定期補充療法は頻回の投与を必要とし，破綻出血のリスクが伴う．バロクトコジーン ロクサパルボベクは，単回注入する遺伝子治療として現在臨床試験中である．新しい研究知見が短い動画にまとめられている．
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血友病 B に対するエトラナコジーン デザパルボベク
Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B
中等症～重症の血友病 B では，出血を予防するために，第 IX 因子の継続的な補充が必要である．遺伝子治療によって第 IX 因子の補充が不要になるかどうかは明らかにされていない．新しい研究知見が短い動画にまとめられている．
PERSPECTIVE AUDIO INTERVIEW
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不正と濫用を防止し，そして処罰する
Preventing — and Penalizing — Fraud and Abuse
Zack Buck が，医療における不正と濫用，金銭的利益相反を取り締まる米国の法律について論じている．
