口腔粘膜炎は強化化学療法および放射線療法の合併症であり，有効な治療法はない．パリフェルミン（palifermin，組換えヒトケラチノサイト成長因子）により，細胞毒性治療により引き起される口腔粘膜の損傷を低減できるかどうかを検証した．

この二重盲検試験では，造血器腫瘍患者 212 例において，口腔粘膜炎の発症に対するパリフェルミンの効果をプラセボと比較した．106 例をパリフェルミン（60 μg/kg 体重/日），106 例をプラセボに割付け，骨髄破壊的前処置（分割全身照射＋大量化学療法）の開始直前と自家造血幹細胞移植後に，3 日間連続して静脈内投与した．口腔粘膜炎について，移植後 28 日のあいだ毎日評価した．

世界保健機関（WHO）のグレード 3 または 4 の口腔粘膜炎の発生率は，パリフェルミン群で 63%，プラセボ群で 98%であった（P＜0.001）．グレード 3 または 4 の口腔粘膜炎患者において，粘膜炎の罹病期間の中央値は，パリフェルミン群で 6 日（範囲 1～22 日），プラセボ群で 9 日（範囲 1～27 日）であった．粘膜炎がみられなかった患者も含めた患者全体では，WHO グレード 3 または 4 の口腔粘膜炎の罹病期間の中央値は，パリフェルミン群で 3 日（範囲 0～22 日），プラセボ群で 9 日（範囲 0～27 日）であった（P＜0.001）．パリフェルミンの投与により，プラセボと比較して，グレード 4 の粘膜炎の発生率（20% 対 62%，P＜0.001），患者の報告による口腔と喉の疼痛（曲線下面積スコア，29.0 [範囲 0～98] 対 46.8 [範囲 0～110]；P＜0.001），オピオイド鎮痛薬の使用（中央値，モルヒネ 212 mg 相当 [範囲 0～9,418 mg] 対 モルヒネ 535 mg 相当 [範囲 0～9,418 mg]；P＜0.001），完全経静脈栄養の使用率（31% 対 55%，P＜0.001）が有意に低下した．有害事象は主として，皮疹，瘙痒感，紅斑，口腔と舌の障害，味覚変化であり，重症度は軽度～中程度で一過性であった．

パリフェルミンにより，造血器腫瘍に対する強化化学療法および放射線療法後の口腔粘膜炎の罹病期間が短縮し，重症度が低下した．