エクリズマブ（eculizumab）は，終末補体活性化を阻害する終末補体蛋白 C5 に対する，ヒト化モノクローナル抗体である．発作性夜間血色素尿症（PNH）患者におけるエクリズマブの安全性と有効性を検討した．

多施設共同二重盲検無作為化プラセボ対照第 3 相試験を実施した．患者に，プラセボまたはエクリズマブを経静脈的に投与した．エクリズマブは週 1 回 600 mg を 4 週間投与し，その 1 週間後に 900 mg を 1 回，その後 26 週目まで隔週で 900 mg 投与した．主要エンドポイントは，ヘモグロビン値の安定化と，輸血した赤血球濃厚液の単位数の 2 つとした．また，血管内溶血の生化学的指標と患者の QOL の評価を行った．

87 例の患者を無作為化した．輸血を行わずに，エクリズマブ群患者の 49%（43 例中 21 例）でヘモグロビン値の安定化が達成されたが，プラセボ群では達成された患者はいなかった（44 例中 0 例）（P＜0.001）．試験期間中に投与された赤血球濃厚液は，エクリズマブ群では中央値 0 単位であったのに対し，プラセボ群では中央値 10 単位であった（P＜0.001）．時間（日）に対して乳酸脱水素酵素（LDH）値をプロットした曲線下面積の中央値が，エクリズマブ群ではプラセボ群と比較して 85.8%低い（58,587 U/L 対 411,822 U/L，P＜0.001）ことからも示されるように，エクリズマブにより血管内溶血が減少した．臨床的に有意な QOL の改善は，慢性疾患の治療と疲労に関する FACIT-Fatigue（P＜0.001），および癌の QOL に関する EORTC QLQ-C30 のスコアでの評価からも認められた．87 例中，エクリズマブ群の 4 例とプラセボ群の 9 例で重篤な有害事象がみられたが，いずれも治療に関連したものではないと考えられ，全例が後遺症なく回復した．

エクリズマブは PNH に対する有効な治療法である．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00122330）