肝硬変の合併症である肝性脳症は，患者を慢性的に衰弱させる．吸収率の低い抗菌薬リファキシミン（rifaximin）は，急性肝性脳症への治療有効性は十分に実証されているが，予防有効性は確立されていない．

この無作為化二重盲検プラセボ対照試験では，慢性肝疾患に起因する反復性肝性脳症が寛解期にある患者 299 例を，6 ヵ月間にわたり 1 日 2 回，リファキシミン 550 mg を投与する群（140 例）と，プラセボを投与する群（159 例）に無作為に割り付けた．主要有効性エンドポイントは，肝性脳症の明確な初回発症までの期間とした．主要副次的エンドポイントは，肝性脳症に関連する初回入院までの期間とした．

6 ヵ月間の肝性脳症の明確な発症のリスクは，リファキシミンにより，プラセボに比べて有意に低下した（リファキシミンのハザード比 0.42，95%信頼区間 [CI] 0.28～0.64，P＜0.001）．肝性脳症の明確な発症は，リファキシミン群の 22.1%でみられたのに対し，プラセボ群では 45.9%でみられた．肝性脳症に関連して入院した患者は，リファキシミン群では 13.6%であったのに対しプラセボ群では 22.6%で，ハザード比は 0.50 であった（95% CI 0.29～0.87，P＝0.01）．患者の 90%以上がラクツロースを併用した．試験中に報告された有害事象の発生率は両群で同程度であり，重篤な有害事象の発生率についても同程度であった．

リファキシミン投与は，プラセボと比較して肝性脳症の 6 ヵ月間の寛解維持に有効であり，肝性脳症に関連する入院リスクも有意に低下した．（ClinicalTrials.gov 番号：NCT00298038）