再発寛解型多発性硬化症は，一般に非経口薬（インターフェロンまたはグラチラマー酢酸塩 [glatiramer acetate]）で治療される．経口治療薬として BG-12（フマル酸ジメチル [dimethyl fumarate]）が開発中である．

第 3 相無作為化試験で，再発寛解型多発性硬化症患者を対象に，経口 BG-12 240 mg の 1 日 2 回または 3 回投与の有効性・安全性を，プラセボと比較した．実薬であるグラチラマー酢酸塩も参考として比較した．主要エンドポイントは 2 年間における年間再発率とした．グラチラマー酢酸塩に対する BG-12 の優位性・非劣性を検証するデザインにはしなかった．

2 年の時点での年間再発率は，BG-12 1 日 2 回群（0.22），BG-12 1 日 3 回群（0.20），グラチラマー酢酸塩群（0.29）のほうが，プラセボ群（0.40）よりも有意に低かった（相対的低下：BG-12 1 日 2 回群 44%，P＜0.001；BG-12 1 日 3 回群 51%，P＜0.001；グラチラマー酢酸塩群 29%，P＝0.01）．BG-12 1 日 2 回群，1 日 3 回群，グラチラマー酢酸塩群の，プラセボ群と比較した障害進行の低下（それぞれ 21%，24%，7%）は有意ではなかった．プラセボと比較して，BG-12 1 日 2 回，1 日 3 回，グラチラマー酢酸塩により，T₂ 強調画像で高信号を示す新規病変・拡大病変（すべて P＜0.001）と，T₁ 強調画像で低信号を示す新規病変（それぞれ P＜0.001，P＜0.001，P＝0.002）の数が有意に減少した．グラチラマー酢酸塩と BG-12 との事後比較では，差は年間再発率（BG-12 1 日 3 回），T₂ 強調画像で高信号を示す新規病変・拡大病変（両 BG-12），T₁ 強調画像で低信号を示す新規病変（BG-12 1 日 3 回）以外有意ではなかった（名目的 P＜0.05）．実薬群でプラセボ群よりも発生率が高かった有害事象には，潮紅と消化管系のイベント（BG-12），注射関連のイベント（グラチラマー酢酸塩）などがあった．BG-12 群で悪性新生物や日和見感染の報告はなかった．BG-12 群ではリンパ球数が減少した．

再発寛解型多発性硬化症患者において，BG-12（両用量）とグラチラマー酢酸塩により，プラセボと比較して再発率は有意に低下し，神経放射線学的転帰が有意に改善した．（Biogen Idec 社から研究助成を受けた．CONFIRM ClinicalTrials.gov 番号：NCT00451451）