鎌状赤血球症の特徴は，疼痛を伴う血管閉塞イベントを繰り返すことである．鎌状赤血球症に対する LentiGlobin（bb1111；ロボティベグロジーン オートテムセル）を用いた遺伝子治療では，改変βグロビン遺伝子をコードする BB305 レンチウイルスベクターで遺伝子導入した造血幹細胞および前駆細胞を自家移植し，抗鎌状化ヘモグロビンである HbA^T87Q を産生させる．

現在進行中の第 1・2 相試験で，鎌状赤血球症患者の初期コホートの A 群 7 例と B 群 2 例で治療プロセスを最適化した．鎌状赤血球症に対する LentiGlobin の主要評価のために C 群を設定し，登録前の 24 ヵ月間に重度の血管閉塞イベントが 4 件以上発生していることを要件とする，より厳格な組入れ基準を適用した．事前に規定していなかったこの中間解析では，C 群に登録された 35 例における LentiGlobin の安全性と有効性を評価した．この解析では，登録前 24 ヵ月間の重度の血管閉塞イベント発生数が 4 件以上，追跡期間が 6 ヵ月以上の患者における LentiGlobin 注入後の同イベント発生数などを検討した．

2021 年 2 月の時点で，C 群の 43 例で細胞採取が開始され，35 例が LentiGlobin の注入を受け，追跡期間中央値は 17.3 ヵ月（範囲 3.7～37.6）であった．35 例全例で生着が認められた．総ヘモグロビン濃度の中央値は，ベースライン時の 8.5 g/dL から注入後 6 ヵ月の時点では 11 g/dL 以上に上昇し，36 ヵ月の時点でも維持されていた．HbA^T87Q はヘモグロビン全体の 40%以上を占め，赤血球の平均（±SD）85±8%に分布していた．溶血マーカーは低下していた．評価しえた 25 例では，重度の血管閉塞イベントは，登録前の 24 ヵ月間には中央値で年間 3.5 件（範囲 2.0～13.5）発生していたが，全例で発生しなかった．LentiGlobin に関連する，または関連する可能性のある重篤でない有害事象が 3 例に発現したが，発現後 1 週間以内に消失した．最長 37.6 ヵ月の追跡期間中，造血器腫瘍の症例は確認されなかった．

LentiGlobin による単回治療の結果，赤血球の大部分で HbA^T87Q の産生が維持され，溶血の減少と，重度の血管閉塞イベントの完全消失が得られた．（ブルーバード バイオ社から研究助成を受けた．HGB-206 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT02140554）