一次化学免疫療法に抵抗性を示したか，一次化学免疫療法後早期に再発した大細胞型 B 細胞リンパ腫患者の予後は不良である．

国際共同第 3 相試験で，大細胞型 B 細胞リンパ腫を有し，一次化学免疫療法に抵抗性を示したか，一次化学免疫療法後 12 ヵ月以内に再発した患者を，アキシカブタゲン シロルユーセル（axi-cel，自家抗 CD19 キメラ抗原受容体 T 細胞療法）を投与する群と，標準治療（試験担当医師が選択した，試験実施計画書で規定された化学免疫療法を 2 または 3 サイクル行い，化学免疫療法に反応した患者には大量化学療法と自家幹細胞移植を実施）を行う群に 1：1 の割合で無作為に割り付けた．主要エンドポイントは，盲検下の中央判定に基づく無イベント生存とした．主な副次的エンドポイントは奏効と全生存とした．安全性も評価した．

180 例が axi-cel 群，179 例が標準治療群に無作為に割り付けられた．主要エンドポイントである無イベント生存の解析では，axi-cel 療法は標準治療よりも優れていた．追跡期間中央値 24.9 ヵ月の時点で，無イベント生存期間の中央値は，axi-cel 群で 8.3 ヵ月，標準治療群で 2.0 ヵ月であり，24 ヵ月無イベント生存率はそれぞれ 41%と 16%であった（イベントまたは死亡のハザード比 0.40，95%信頼区間 0.31～0.51，P＜0.001）．奏効割合は axi-cel 群 83%，標準治療群 50%であった（完全奏効はそれぞれ 65%と 32%）．中間解析において，2 年全生存率は，axi-cel 群で 61%，標準治療群で 52%と推定された．グレード 3 以上の有害事象は，axi-cel 群の 91%と標準治療群の 83%に発現した．axi-cel の投与を受けた患者では，6%にグレード 3 以上のサイトカイン放出症候群が発現し，21%にグレード 3 以上の神経学的イベントが発現した．サイトカイン放出症候群または神経学的イベントに関連する死亡は発生しなかった．

axi-cel 療法により，標準治療と比較して無イベント生存と奏効が有意に改善し，予期されたレベルの高グレードの毒性が認められた．（カイト社から研究助成を受けた．ZUMA-7 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT03391466）