糖尿病治療に用いられるグルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）受容体作動薬リキシセナチドは，パーキンソン病のモデルマウスで神経保護作用を示している．

第 2 相二重盲検無作為化プラセボ対照試験で，パーキンソン病者の運動障害の進行に対するリキシセナチドの効果を評価した．パーキンソン病の診断後 3 年未満で，対症薬を一定量で服用している（服薬状態），運動合併症のない参加者を，リキシセナチドを 1 日 1 回皮下投与する群と，プラセボを投与する群に 1：1 の割合で無作為に割り付けた．投与期間は 12 ヵ月とし，その後の 2 ヵ月を休薬期間とした．主要エンドポイントは，運動障害疾患学会・パーキンソン病統一スケール（MDS-UPDRS）のパート III のスコア（0～132 で，数値が高いほど運動障害が大きいことを示す）のベースラインからの変化量とし，12 ヵ月の時点で，服薬状態にあった患者を対象に評価した．副次的エンドポイントは，6，12，14 ヵ月の時点での MDS-UPDRS のその他のサブスコア，レボドパ換算量などとした．

156 例が組み入れられ，各群に 78 例が割り付けられた．ベースラインの MDS-UPDRS パート III のスコアは両群とも約 15 であった．12 ヵ月の時点で，MDS-UPDRS パート III のスコアの変化量は，リキシセナチド群では －0.04 ポイント（障害の改善を示す），プラセボ群では ＋3.04 ポイント（障害の悪化を示す）であった（差 3.08，95%信頼区間 [CI] 0.86～5.30，P＝0.007）．2 ヵ月の休薬期間後の 14 ヵ月の時点における，非服薬状態での MDS-UPDRS の運動スコアの平均値は，リキシセナチド群で 17.7（95% CI 15.7～19.7），プラセボ群で 20.6（95% CI 18.5～22.8）であった．副次的エンドポイントのその他の項目の結果に，群間で大きな差はなかった．リキシセナチドの投与を受けた参加者の 46%に悪心が発現し，13%に嘔吐が発現した．

早期パーキンソン病者を対象としたリキシセナチド療法の第 2 相試験で，リキシセナチドは，プラセボと比較して，12 ヵ月の時点での運動障害の進行を抑制したが，消化器系の副作用を伴った．パーキンソン病者に対するリキシセナチドの効果と安全性を明らかにするには，より長期かつ大規模な試験が必要である．（フランス保健省ほかから研究助成を受けた．LIXIPARK 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT03439943）