腎細胞癌の術後補助療法としてのペムブロリズマブは，KEYNOTE-564 試験での無病生存の有意な改善に基づき承認された．全生存もペムブロリズマブのほうが良好であるかは不明であり，事前に規定した 3 回目の中間解析を行った．

この第 3 相二重盲検プラセボ対照試験では，術後の再発リスクが高い淡明細胞型腎細胞癌患者を，ペムブロリズマブ（用量 200 mg）の 3 週間隔投与を，最大 17 サイクル（約 1 年間）行うか，再発，忍容できない毒性の発現，同意の撤回まで行う群と，プラセボの投与を行う群に，（1：1 の割合で）無作為に割り付けた．試験担当医師の評価による無病生存（主要エンドポイント）の有意な改善はすでに示されている．全生存は重要な副次的エンドポイントであった．安全性は副次的エンドポイントであった．

496 例がペムブロリズマブ群，498 例がプラセボ群に割り付けられた．2023 年 9 月 15 日の時点で，追跡期間の中央値は 57.2 ヵ月であった．無病生存への利益は，これまでの解析と一致していた（再発または死亡のハザード比 0.72，95%信頼区間 [CI] 0.59～0.87）．ペムブロリズマブ群では，プラセボ群と比較して，全生存の有意な改善が認められた（死亡のハザード比 0.62，95% CI 0.44～0.87，P＝0.005）．48 ヵ月の時点での全生存率の推定値は，ペムブロリズマブ群 91.2%に対し，プラセボ群 86.0%であった．この利益は，主要なサブグループ全体に認められた．ペムブロリズマブは，あらゆる原因による重篤な有害事象の発現率が高いこと（ペムブロリズマブ群 20.7% 対 プラセボ群 11.5%），ペムブロリズマブまたはプラセボに関連するグレード 3 または 4 の有害事象の発現率が高いこと（18.6% 対 1.2%）と関連した．ペムブロリズマブ療法に起因する死亡は発生しなかった．

術後の再発リスクが高い淡明細胞型腎細胞癌患者において，ペムブロリズマブによる術後補助療法は，プラセボと比較して，全生存の有意かつ臨床的に意味のある改善と関連した．（メルクシャープ&ドーム社 [メルク社の子会社] から研究助成を受けた．KEYNOTE-564 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT03142334）