全身性エリテマトーデス（SLE），特発性炎症性筋疾患，全身性強皮症などの自己免疫疾患の治療では，免疫抑制薬の長期投与が行われることが多い．これらの患者の自己免疫異常を，B 細胞を強力に除去することでリセットすることが，薬剤を中止しても寛解が維持される「ドラッグフリー寛解」を達成するための戦略となる可能性がある．

フルダラビンとシクロホスファミドによる前処置後に CD19 キメラ抗原受容体 T（CAR-T）細胞の単回注入を受けた，いずれも重症の SLE（8 例），特発性炎症性筋疾患（3 例），全身性強皮症（4 例）の計 15 例の患者を評価した．CAR-T 細胞注入後最長 2 年間の有効性を，SLE 寛解の定義（DORIS）の寛解基準，米国リウマチ学会・欧州リウマチ学会（ACR–EULAR）の臨床的改善基準，欧州強皮症臨床試験・研究グループ（EUSTAR）の活動性指標スコア（数値が高いほど疾患活動性が高いことを示す）などを用いて評価した．サイトカイン放出症候群，感染などの安全性評価項目を記録した．

追跡期間の中央値は 15 ヵ月（範囲 4～29）であった．B 細胞無形成の持続期間の平均（±SD）は 112±47 日であった．SLE 患者全例が DORIS 寛解を達成し，特発性炎症性筋疾患患者全例に ACR–EULAR 基準で高度の臨床的改善が認められ，全身性強皮症患者全例で EUSTAR の活動性指標スコアが低下した．免疫抑制療法は全例で完全に中止された．グレード 1 のサイトカイン放出症候群が 10 例に発現した．グレード 2 のサイトカイン放出症候群，グレード 1 の免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群，入院にいたった肺炎が各 1 例に発現した．

今回のケースシリーズで，CD19 CAR-T 細胞の投与は，3 つの自己免疫疾患に対して実行可能，安全，有効であると考えられ，さらなる比較臨床試験を行う理論的根拠が示された．（ドイツ研究振興協会ほかから研究助成を受けた．）