上皮成長因子受容体（EGFR）は，癌細胞内で脱制御を受けるシグナル伝達経路に関与しており，結腸・直腸癌細胞で高頻度に発現する．セツキシマブ（cetuximab）は，EGFR を特異的に阻害するモノクローナル抗体である．イリノテカンによる治療に反応しなかった転移性結腸・直腸癌において，セツキシマブの有効性を，イリノテカンとの併用および単独で比較した．

イリノテカンをベースとしたレジメンによる治療後，3 ヵ月以内に増悪がみられた患者 329 例を，セツキシマブ＋イリノテカン（試験前のレジメンと同じ投与量とスケジュール）併用療法（218 例）またはセツキシマブ単独療法（111 例）のいずれかに無作為に割り付けた．疾患が増悪した場合には，セツキシマブ単独療法にイリノテカンの追加を認めることとした．腫瘍の反応を X 線検査で評価し，無増悪期間，生存，治療の副作用についても評価を行った．

併用療法群の奏効率は，単独療法群よりも有意に高かった（22.9% [95%信頼区間 17.5～29.1%] 対 10.8% [95%信頼区間 5.7～18.1%]，P＝0.007）．無増悪期間の中央値は，併用療法群のほうが単独療法群よりも有意に長かった（4.1 ヵ月 対 1.5 ヵ月，log-rank 検定で P＜0.001）．生存期間の中央値は，併用療法群で 8.6 ヵ月，単独療法群で 6.9 ヵ月であった（P＝0.48）．毒性作用は，併用療法群でより多くみられたが，その重症度と発生率は，イリノテカン単独療法で予測されるものと同程度であった．

イリノテカン抵抗性の転移性結腸・直腸癌患者において，セツキシマブは単独またはイリノテカンとの併用で投与した場合，臨床的に意義のある効果を示す．