われわれは，オーファンドラッグであるヒトボツリヌス免疫グロブリン静注薬（BIG-IV）を作成し，ヒトボツリヌス症の腸管毒血症型である，乳児ボツリヌス症の治療における安全性と有効性を評価した．BIG-IV はボツリヌス毒素を中和する薬剤である．

カルフォルニア州全土で，乳児ボツリヌス症の疑いがある（その後検査で確認された）乳児 122 例（75 例は A 型，47 例は B 型の Clostridium botulinum 毒素に起因）を対象とし，BIG-IV に関する 5 年間の無作為化二重盲検プラセボ対照試験を実施した．治療は入院後 3 日以内に行った．続いて，全米規模で，検査で乳児ボツリヌス症が確認され，入院後 18 日以内に治療を受けた患児 382 例を対象に，6 年間の非盲検試験を実施した．

無作為化試験では，BIG-IV による治療を受けた乳児では，対照群と比較して，主要有効性転帰の指標である平均入院期間が 5.7 週間から 2.6 週間に短縮した（P＜0.001）．また，BIG-IV 治療により，集中治療の平均期間が 3.2 週間短縮し（P＜0.001），同様に人工換気は 2.6 週間（P＝0.01），経管栄養ないし静脈栄養は 6.4 週間短縮した（P＜0.001）．また，患児 1 人当りの平均入院費が 88,600 ドル（2004 年の米ドル価）減少した（P＜0.001）．BIG-IV に起因する重大な有害事象はみられなかった．非盲検試験では，入院後 7 日以内に BIG-IV 治療を受けた乳児の平均入院期間は 2.2 週間で，BIG-IV 治療を早期に行ったほうが，より遅くに行った場合よりも，平均入院期間が有意に大きく短縮した．

A 型または B 型の乳児ボツリヌス症に対し，BIG-IV による迅速な治療は安全であり，入院期間の短縮，入院費用の減少，疾患重症度の低下に有効であった．