閉経後ホルモン受容体陽性早期乳癌には，初回単剤治療，あるいはタモキシフェン治療後の切替え治療として，5 年間のアロマターゼ阻害薬治療が選択される．治療期間を 10 年間に延長することで，乳癌の再発リスクがさらに低下する可能性がある．

二重盲検プラセボ対照試験において，レトロゾール治療を 5 年間延長することの効果を評価した．主要エンドポイントは無病生存とした．

1,918 例を登録した．追跡期間中央値 6.3 年の時点で，乳癌の再発または対側乳癌の発生は 165 件（レトロゾール群 67 件，プラセボ群 98 件）あり，200 例（各群 100 例）が死亡した．5 年無病生存率は，レトロゾール群で 95%（95%信頼区間 [CI] 93～96），プラセボ群で 91%（95% CI 89～93）であった（乳癌再発または対側乳癌発生のハザード比 0.66；リンパ節転移状況，術後補助化学療法歴，アロマターゼ阻害薬の最終投与からの期間，タモキシフェン投与期間による層別 log-rank 検定で両側 P＝0.01）．5 年全生存率は，レトロゾール群で 93%（95% CI 92～95），プラセボ群で 94%（95% CI 92～95）であった（ハザード比 0.97，P＝0.83）．対側乳癌の年間発生率は，レトロゾール群で 0.21%（95% CI 0.10～0.32），プラセボ群で 0.49%（95% CI 0.32～0.67）であった（ハザード比 0.42，P＝0.007）．骨痛，骨折，新規発症の骨粗鬆症などの骨関連毒性の頻度は，レトロゾール群のほうがプラセボ群よりも高かった．QOL の下位尺度スコアの大部分に，レトロゾール群とプラセボ群とのあいだで有意差は認められなかった．

アロマターゼ阻害薬による術後補助化学療法期間を 10 年間に延長した群では，プラセボ群と比較して，無病生存率が有意に高く，対側乳癌発生率が低かったが，全生存率は高くなかった．（カナダがん協会ほかから研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT00003140，NCT00754845）