トファシチニブは，乾癬性関節炎の治療薬として検討されている経口ヤヌスキナーゼ阻害薬である．腫瘍壊死因子（TNF）阻害薬の効果が不十分であったコントロール不良の乾癬性関節炎患者を対象に，トファシチニブを評価した．

6 ヵ月間の無作為化プラセボ対照二重盲検第 3 相試験で，395 例を，2：2：1：1 の割合で，トファシチニブ 5 mg を 1 日 2 回経口投与する群（132 例），トファシチニブ 10 mg を 1 日 2 回投与する群（132 例），プラセボを投与し 3 ヵ月の時点でトファシチニブ 5 mg の 1 日 2 回投与に切り替える群（66 例），プラセボを投与し 3 ヵ月の時点でトファシチニブ 10 mg の 1 日 2 回投与に切り替える群（65 例）に無作為に割り付けた．試験開始後 3 ヵ月間プラセボを投与された患者のデータを統合した．3 ヵ月の時点における解析で，米国リウマチ学会基準による 20%以上の改善（ACR20 改善）を達成した患者の割合と，健康評価質問票の機能障害指数（HAQ-DI）のスコア（0～3 で，高いほど障害が重度であることを示す）のベースラインからの変化を主要エンドポイントとした．

3 ヵ月の時点での ACR20 改善率は，トファシチニブ 5 mg 群で 50%，トファシチニブ 10 mg 群で 47%であったのに対し，プラセボ群では 24%であり（いずれの比較も P＜0.001），これに伴う HAQ-DI スコアのベースラインからの変化の平均はトファシチニブ 5 mg 群で－0.39，トファシチニブ群 10 mg 群で－0.35 であったのに対し，プラセボ群では －0.14 であった（いずれの比較も P＜0.001）．トファシチニブ 5 mg を継続投与した患者の 4%とトファシチニブ 10 mg を継続投与した患者の 6%で重篤な有害事象が発現した．6 ヵ月のあいだに，トファシチニブを継続投与した患者では，重篤な感染症が 4 件，帯状疱疹が 3 件，心筋梗塞が 1 件，脳梗塞が 1 件発現した．トファシチニブを継続投与した患者では，プラセボ投与後にトファシチニブを投与した患者と比較して，アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ値とアラニンアミノトランスフェラーゼ値が正常上限値の 3 倍以上に上昇した例が多かった．

TNF 阻害薬の効果が不十分であったコントロール不良の乾癬性関節炎患者を対象としたこの試験では，トファシチニブはプラセボと比較して，3 ヵ月の期間について疾患活動性の低下に有効であった．トファシチニブは，プラセボよりも有害事象の頻度が高かった．（Pfizer 社から研究助成を受けた．OPAL Beyond 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT01882439）