トファシチニブは，乾癬性関節炎の治療薬として検討されている経口ヤヌスキナーゼ阻害薬である．従来の合成疾患修飾性抗リウマチ薬（DMARD）の効果が不十分であったコントロール不良の乾癬性関節炎患者を対象に，トファシチニブを評価した．

12 ヵ月間の二重盲検実薬対照プラセボ対照第 3 相試験で，患者を，2：2：2：1：1 の割合で，トファシチニブ 5 mg を 1 日 2 回経口投与する群（107 例），トファシチニブ 10 mg を 1 日 2 回経口投与する群（104 例），アダリムマブ 40 mg を 2 週ごとに 1 回皮下投与する群（106 例），プラセボを投与し 3 ヵ月の時点で盲検下でトファシチニブ 5 mg に切り替える群（52 例），プラセボを投与し 3 ヵ月の時点で盲検下でトファシチニブ 10 mg に切り替える群（53 例）に無作為に割り付けた．プラセボを投与した 2 群は，3 ヵ月の時点までの解析のために統合した．3 ヵ月の時点での米国リウマチ学会基準による 20%改善（ACR20 改善；圧痛関節数，腫脹関節数，およびその他の重要な 5 分野のうち 3 分野以上がベースラインから 20%以上改善）を達成した患者の割合，および 3 ヵ月の時点での健康評価質問票の機能障害指数（HAQ-DI）のスコア（0～3 で，高いほど障害が重度であることを示す）のベースラインからの変化を主要エンドポイントとした．

3 ヵ月の時点での ACR20 改善率は，トファシチニブ 5 mg 群で 50%，トファシチニブ 10 mg 群で 61%であったのに対し，プラセボ群では 33%であり（5 mg とプラセボとの比較の P＝0.01，10 mg とプラセボとの比較の P＜0.001），アダリムマブ群では 52%であった．HAQ-DI スコアの平均変化量は，トファシチニブ 5 mg 群で －0.35，トファシチニブ 10 mg 群で －0.40 であったのに対し，プラセボ群では－0.18（5 mg とプラセボとの比較の P＝0.006，10 mg とプラセボとの比較の P＜0.001），アダリムマブ群では －0.38 であった．12 ヵ月の時点までの有害事象の発現率は，トファシチニブ 5 mg 群で 66%，トファシチニブ 10 mg 群で 71%，アダリムマブ群で 72%，プラセボからトファシチニブ 5 mg に切り替えた群で 69%，プラセボからトファシチニブ 10 mg に切り替えた群で 64%であった．試験中，トファシチニブ投与患者で癌が 4 件，重篤な感染症が 3 件，帯状疱疹が 4 件発現した．

従来の合成 DMARD の効果が不十分であった乾癬性関節炎患者において，トファシチニブの 3 ヵ月の時点での有効性は，プラセボに対し優越性を示した．トファシチニブは，プラセボよりも有害事象の頻度が高かった．（Pfizer 社から研究助成を受けた．OPAL Broaden 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT01877668）