リウマチ性心疾患に罹患している人は世界で 4,050 万人を超え，毎年約 306,000 人が死亡している．心エコーによるスクリーニングによって，早期の不顕性の段階で発見することができる．二次予防としての抗菌薬投与が，不顕性リウマチ性心疾患の進行予防に有効かどうかは不明である．

不顕性リウマチ性心疾患を有するウガンダの 5～17 歳の小児・思春期児に対する，二次予防としての抗菌薬投与に関する無作為化比較試験を行った．患児を，ペニシリン G ベンザチン（ベンジルペニシリンベンザチンとしても知られる）の筋注を 4 週ごとに 2 年間行う群と，予防を行わない群に無作為に割り付けた．全例がベースライン時と無作為化後 2 年の時点で心エコー検査を受けた．ベースラインからの変化は，試験群の割付けを知らないメンバーから成る委員会が判定した．主要評価項目は，2 年の時点での不顕性リウマチ性心疾患の心エコー上の進行とした．

スクリーニング心エコー検査を受けた小児・思春期児 102,200 例のうち，最初に 3,327 例が不顕性リウマチ性心疾患を有すると評価された．その後，3,327 例中 926 例が確認のための心エコー検査に基づいて確定診断を受け，試験に適格とされた．試験参加に対する保護者または本人の同意は 916 例から得られ，全例が無作為化を受けた．818 例が修正 intention-to-treat 解析の対象となり，799 例（97.7%）が試験を完了した．予防投与群では，2 年の時点での心エコー上の進行は 3 例（0.8%）に認められたのに対し，対照群では 33 例（8.2%）に認められた（リスク差 －7.5 パーセントポイント，95%信頼区間 －10.2～－4.7，P＜0.001）．予防投与群の 2 例で予防投与に起因する重篤な有害事象が発現し，軽度のアナフィラキシー反応 1 件（全注射回数の 0.1%未満）が含まれた．

不顕性リウマチ性心疾患を有する 5～17 歳の小児・思春期児において，二次予防としての抗菌薬投与により，2 年の時点での疾患進行リスクが低下した．集団レベルでのスクリーニングの導入を推奨するには，さらなる研究が必要である．（スラッシャー研究基金ほかから研究助成を受けた．GOAL 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT03346525）