進行期ホジキンリンパ腫の成人では，CD30 を標的とする抗体薬物複合体ブレンツキシマブ ベドチンを多剤化学療法と併用した場合に，化学療法単独と比較して有効性が高いが，毒性も高いことが示されている．この標的治療アプローチの，ホジキンリンパ腫の小児・思春期児における有効性は明らかにされていない．

ステージ IIB で巨大腫瘤を有するか，ステージ IIIB，IVA，IVB いずれかの未治療のホジキンリンパ腫を有する 2～21 歳の患者を対象として，非盲検多施設共同無作為化第 3 相試験を行った．患者を，ブレンツキシマブ ベドチンと，ドキソルビシン，ビンクリスチン，エトポシド，プレドニゾン（prednisone），シクロホスファミドの投与を，21 日を 1 サイクルとして 5 サイクル行う群（ブレンツキシマブ ベドチン群）と，小児の標準レジメンであるドキソルビシン，ブレオマイシン，ビンクリスチン，エトポシド，プレドニゾン，シクロホスファミドを投与する群（標準治療群）に割り付けた．2 サイクル終了後に，中央で陽電子放射断層撮影（PET）–CT を再検討し，反応の遅い病変を同定した．反応の遅い病変は，5 点尺度 4 点または 5 点（1～3 点は反応の早い病変であることを示す）と定義した．反応の遅い病変と，診断時に認められた大きな縦隔リンパ節腫脹には，5 サイクルの治療後に病変部位の放射線療法を行った．主要評価項目は無イベント生存期間とし，増悪，再発，別の悪性新生物の発生，死亡のいずれかが認められるまでの期間と定義した．安全性と全生存期間を評価した．

153 施設で登録された 600 例のうち，587 例が適格であった．追跡期間中央値 42.1 ヵ月（範囲 0.1～80.9）の時点で，3 年無イベント生存率はブレンツキシマブ ベドチン群では 92.1%（95%信頼区間 [CI] 88.4～94.7）であったのに対し，標準治療群では 82.5%（95% CI 77.4～86.5）であった（イベントまたは死亡のハザード比 0.41，95% CI 0.25～0.67，P＜0.001）．病変部位の放射線療法を受けた割合に，ブレンツキシマブ ベドチン群と標準治療群とで大きな差はなかった（それぞれ 53.4%，56.8%）．毒性は 2 群で同様であった．3 年全生存率は，ブレンツキシマブ ベドチン群で 99.3%（95% CI 97.3～99.8），標準治療群で 98.5%（95% CI 96.0～99.4）であった．

標準化学療法にブレンツキシマブ ベドチンを追加することで，イベントまたは死亡のリスクが 59%低下するという優れた有効性が示され，3 年の時点での毒性の発現率に上昇はみられなかった．（米国国立衛生研究所ほかから研究助成を受けた．AHOD1331 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT02166463）