完全ヒトモノクローナル抗体であるデュピルマブは，好酸球性食道炎に重要な役割を果たすインターロイキン-4 とインターロイキン-13 のシグナル伝達を阻害する．

3 つのパートで構成される第 3 相試験を行った．12 歳以上の患者を，パート A では，デュピルマブ 300 mg を週 1 回皮下投与する群と，プラセボを投与する群に 1：1 の割合で無作為に割り付け，パート B では，デュピルマブ 300 mg を週 1 回投与する群，2 週間隔で投与する群，プラセボを週 1 回投与する群に 1：1：1 の割合で無作為に割り付け，24 週まで投与した．パート A または B を完了した適格患者は，パート C に継続して参加した．パート A を完了した患者には，デュピルマブ 300 mg を週 1 回，52 週まで投与した（パート A–C 群）．パート B を完了した患者を対象としたパート C は，現在進行中である．24 週の時点での主要エンドポイントは，組織学的寛解（好酸球が強拡大 1 視野あたり 6 個以下）と，嚥下障害症状質問票（DSQ）のスコア（0～84 で，数値が高いほど嚥下障害が高頻度または重度であることを示す）のベースラインからの変化量の 2 つとした．

パート A では，組織学的寛解はデュピルマブの週 1 回投与を受けた 42 例中 25 例（60%）と，プラセボの投与を受けた 39 例中 2 例（5%）で得られた（差 55 パーセントポイント，95%信頼区間 [CI] 40～71，P＜0.001）．パート B では，組織学的寛解はデュピルマブの週 1 回投与を受けた 80 例中 47 例（59%），デュピルマブの 2 週間隔投与を受けた 81 例中 49 例（60%），プラセボの投与を受けた 79 例中 5 例（6%）で得られた（デュピルマブ週 1 回とプラセボとの差 54パーセントポイント，95% CI 41～66 [P＜0.001]；デュピルマブ 2 週間隔とプラセボとの差 56 パーセントポイント，95% CI 43～69 [階層的検定で有意性なし]）．ベースライン時の DSQ スコアの平均（±SD）は，パート A が 33.6±12.41，パート B が 36.7±11.22 であった．デュピルマブの週 1 回投与では，プラセボの投与と比較してスコアが改善し，差はパート A が －12.32（95% CI －19.11～－5.54），パート B が －9.92（95% CI －14.81～－5.02）であったが（いずれも P＜0.001），デュピルマブの 2 週間隔投与では改善はみられなかった（パート B での差 －0.51，95% CI －5.42～4.41）．重篤な有害事象は，パート A または B の投与期間中 9 例に発現し（デュピルマブの週 1 回投与を受けた 7 例，デュピルマブの 2 週間隔投与を受けた 1 例，プラセボの投与を受けた 1 例），パート C の投与期間中には，パート A でプラセボ，パート C でデュピルマブの週 1 回投与を受けたパート A–C 群の 1 例に発現した．

好酸球性食道炎患者に対するデュピルマブの週 1 回の皮下投与により，組織学的転帰が改善し，症状が軽減した．（サノフィ社，リジェネロン ファーマシューティカルズ社から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT03633617）