トランスサイレチン型心アミロイドーシスは，単量体がミスフォールドしたトランスサイレチン（TTR）が心臓に蓄積することを特徴とする．アコラミディス（acoramidis）は，4 量体 TTR の解離を阻害する作用をもつ，親和性の高い TTR 安定化薬であり，生体外での測定では，異なる投与間隔全体で 90%を超える安定化をもたらしている．

第 3 相二重盲検試験で，トランスサイレチン型心アミロイドーシス患者を，アコラミディス塩酸塩 800 mg を 1 日 2 回投与する群と，マッチさせたプラセボを投与する群に 2：1 の割合で無作為に割り付け，30 ヵ月間投与した．有効性は，推算糸球体濾過量 30 mL/分/1.73 m² 体表面積以上の患者を対象に評価した．4 段階の階層的主要解析で，全死因死亡，心血管関連入院，N 末端プロ B 型ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）値のベースラインからの変化量，6 分間歩行距離のベースラインからの変化量の順に解析した．フィンケルシュタイン–ショーンフェルド法を用いて，すべての可能な組合せの患者ペアを層内で比較し，P 値を算出した．重要な副次的転帰は，全死因死亡，6 分間歩行距離，カンザスシティ心筋症質問票の全体サマリー（KCCQ-OS）スコア，血清中 TTR 濃度とした．

632 例が無作為化された．主要解析では，アコラミディスのほうがプラセボよりも支持され（P＜0.001），win 比は 1.8（95%信頼区間 [CI] 1.4～2.2）であり，ペアワイズ比較の 63.7%がアコラミディスを支持し，35.9%がプラセボを支持した．全死因死亡と心血管関連入院の win と loss を合わせると，win 比の半分以上（ペアワイズ比較の 58%）を占め，NT-proBNP 値のペアワイズ比較の win/loss 比がもっとも高くなった（23.3% 対 7.0%）．有害事象の全発現率は，アコラミディス群とプラセボ群とで同程度であり（それぞれ 98.1%と 97.6%），重篤な有害事象はそれぞれ 54.6%，64.9%に発現した．

トランスサイレチン型心アミロイドーシス患者では，アコラミディス投与を受けた場合に，死亡，合併症，機能の 4 段階の階層的主要転帰が，プラセボ投与を受けた場合よりも有意に良好であった．有害事象は 2 群で同程度であった．（ブリッジバイオ ファーマ社から研究助成を受けた．ATTRibute-CM 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT03860935）