早期発症の重症胎児・新生児溶血性疾患（HDFN）では，母体の抗赤血球 IgG 同種抗体が経胎盤的に胎児に移行することで，胎児貧血が引き起こされる．胎児貧血による胎児水腫，胎児死亡を回避するために，リスクの高い胎児輸血が行われる．胎児性 Fc 受容体阻害薬であるニポカリマブ（nipocalimab）は，IgG の経胎盤的移行を阻害し，母体の IgG 濃度を低下させる．

国際共同非盲検単群第 2 相試験で，早期発症の重症 HDFN の再発リスクが高い妊娠者を対象として，妊娠 14～35 週にニポカリマブ（30 mg/kg 体重/週または 45 mg/kg 体重/週）を静脈内投与する治療を評価した．主要エンドポイントは，胎児輸血なしでの在胎 32 週以降の生児出生とし，ヒストリカルコホートの値（0%）と比較した（臨床的に意味のある差を 10%とした）．

胎児輸血なしでの在胎 32 週以降の生児出生は，この試験の対象となった妊娠 13 件中 7 件（54%，95%信頼区間 25～81）で発生した．胎児水腫を発症した例はなく，6 例（46%）は出生前輸血，新生児輸血のいずれも受けなかった．6 例が胎児輸血を受け，施行時期は 5 例が在胎 24 週以降，1 例が在胎 22 週 5 日（その後死亡）であった．妊娠 12 件で生児出生が得られた．分娩時の在胎期間の中央値は 36 週 4 日であった．生児 12 例のうち，1 例が交換輸血 1 回と単純輸血 1 回を受け，5 例が単純輸血のみを受けた．母体の検体中，臍帯血中の同種抗体力価と IgG 濃度に，ニポカリマブ投与に関連する低下が認められた．母体，小児のいずれにも，まれな感染症はみられなかった．重篤な有害事象は，HDFN，妊娠，未熟性に関連するものであった．

早期発症の重症 HDFN のリスクが高い妊娠において，ニポカリマブの投与は，胎児貧血および胎児輸血を，ヒストリカルコホートの値と比較して遅延または予防した．（ヤンセン・リサーチ・アンド・ディベロップメント社から研究助成を受けた．UNITY 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT03842189）