遺伝・遺伝子
- 遅発性脊髄性筋萎縮症におけるヌシネルセンと偽処置対照との比較Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy
- 脳動静脈奇形における体細胞活性化 KRAS 変異Somatic Activating KRAS Mutations in Arteriovenous Malformations of the Brain
- 重症血友病 A に対する AAV5–第 VIII 因子遺伝子導入AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A
- 高活性第 IX 因子変異体を用いた血友病 B の遺伝子治療Hemophilia B Gene Therapy with a High-Specific-Activity Factor IX Variant
- 囊胞性線維症 Phe508del ホモ接合体患者に対するテザカフトールとアイバカフトールの併用Tezacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del
- 囊胞性線維症の機能残存ヘテロ接合体に対するテザカフトールとアイバカフトールの併用Tezacaftor–Ivacaftor in Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis
- 進行期の常染色体優性多発性囊胞腎におけるトルバプタンTolvaptan in Later-Stage Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease
- BRAF 変異陽性の III 期悪性黒色腫における術後補助療法としてのダブラフェニブとトラメチニブの併用Adjuvant Dabrafenib plus Trametinib in Stage III BRAF-Mutated Melanoma
- 乳児発症性脊髄性筋萎縮症におけるヌシネルセンと偽処置対照との比較Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy
- 脊髄性筋萎縮症に対する単回投与の遺伝子置換療法Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy