転移性膵癌患者では，フルオロウラシル，ロイコボリン，イリノテカン，オキサリプラチンを用いる併用化学療法（FOLFIRINOX）によって，ゲムシタビン療法よりも全生存期間が延長する．われわれは膵癌切除患者において，術後補助療法としての修正 FOLFIRINOX レジメンの有効性と安全性をゲムシタビンと比較した．

膵管腺癌切除患者 493 例を，修正 FOLFIRINOX レジメン群（オキサリプラチン [85 mg/m² 体表面積]，イリノテカン [180 mg/m²，プロトコールで規定した安全性解析後は 150 mg/m² に減量]，ロイコボリン [400 mg/m²]，フルオロウラシル [2,400 mg/m²] を 2 週ごとに投与）と，ゲムシタビン群（1,000 mg/m² を 4 週ごとに 1，8，15 日目に投与）に無作為に割り付け，24 週間投与した．主要評価項目は無病生存期間とした．副次的評価項目は全生存期間，安全性などとした．

追跡期間中央値 33.6 ヵ月の時点で，無病生存期間中央値は，修正 FOLFIRINOX 群で 21.6 ヵ月，ゲムシタビン群で 12.8 ヵ月であった（癌関連イベント，二次癌，または死亡の層別化ハザード比 0.58，95%信頼区間 [CI] 0.46～0.73，P＜0.001）．3 年無病生存率は，修正 FOLFIRINOX 群で 39.7%，ゲムシタビン群で 21.4%であった．全生存期間中央値は，修正 FOLFIRINOX 群で 54.4 ヵ月，ゲムシタビン群で 35.0 ヵ月であった（死亡の層別化ハザード比 0.64，95% CI 0.48～0.86，P＝0.003）．3 年全生存率は，修正 FOLFIRINOX 群で 63.4%，ゲムシタビン群で 48.6%であった．グレード 3 または 4 の有害事象は，修正 FOLFIRINOX 群の 75.9%とゲムシタビン群の 52.9%で発現した．ゲムシタビン群の 1 例が毒性（間質性肺炎）により死亡した．

膵癌切除患者において，修正 FOLFIRINOX レジメンを用いた術後補助療法によって，生存期間がゲムシタビンよりも有意に延長したが，毒性発現率がより高いという代償を伴った．（R&D Unicancer 社ほかから研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT01526135，EudraCT 登録番号 2011-002026-52）