輸血依存性βサラセミア患者は定期的な赤血球輸血を必要とする．このような患者において，特定のトランスフォーミング増殖因子βスーパーファミリーリガンドと結合する組換え融合蛋白であるラスパテルセプト（luspatercept）は，赤血球の成熟を促進して輸血の負担（輸血される赤血球の総単位数）を減少させる可能性がある．

無作為化二重盲検第 3 相試験で，輸血依存性βサラセミアの成人患者を，最善の支持療法に加えて，48 週間以上ラスパテルセプト（1.00～1.25 mg/kg 体重）を投与する群とプラセボを投与する群に 2：1 の割合で割り付けた．主要評価項目は，13～24 週目に輸血の負担がベースラインから 33%以上減少し，かつその 12 週間に赤血球輸血が 2 単位以上減少した患者の割合とした．その他の有効性評価項目は，いずれかの 12 週間における輸血負担量の減少，鉄に関する検査結果などとした．

224 例がラスパテルセプト群，112 例がプラセボ群に割り付けられた．ラスパテルセプトまたはプラセボの投与期間の中央値は，両群で約 64 週間であった．13～24 週目に輸血の負担がベースラインから 33%以上減少し，かつその 12 週間に赤血球輸血が 2 単位以上減少した患者の割合は，ラスパテルセプト群のほうがプラセボ群よりも有意に高かった（21.4% 対 4.5%，P＜0.001）．いずれかの 12 週間で輸血の負担が 33%以上減少した患者の割合は，ラスパテルセプト群のほうがプラセボ群よりも高く（70.5% 対 29.5%），50%以上減少した患者の割合についても同様であった（40.2% 対 6.3%）．48 週の時点での血清フェリチン値の最小二乗平均の群間差は －348μg/L（95%信頼区間 －517～－179）であり，ラスパテルセプトを支持していた．一過性の骨痛，関節痛，めまい，高血圧，高尿酸血症の有害事象の頻度は，ラスパテルセプト群のほうがプラセボ群よりも高かった．

輸血の負担が減少した輸血依存性βサラセミア患者の割合は，ラスパテルセプト群のほうがプラセボ群よりも有意に高く，投与中止にいたった有害事象はごく少数であった．（セルジーン社，アクセルロン ファーマ社から研究助成を受けた．BELIEVE 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT02604433，EudraCT 登録番号 2015-003224-31）