トランスサイレチンアミロイドーシスは，ATTR アミロイドーシスとも呼ばれ，心臓に ATTR アミロイドが沈着することと関連し，多くの場合進行性心筋症で発症する．RNA 干渉治療薬パチシランは，肝臓におけるトランスサイレチン産生を阻害する．

第 3 相二重盲検無作為化試験で，遺伝性（変異型としても知られる）または野生型の ATTR 心アミロイドーシス患者を，パチシラン（0.3 mg/kg 体重）を 3 週間に 1 回，12 ヵ月間投与する群と，プラセボを投与する群に 1：1 の割合で割り付けた．階層的手法を用いて，主要エンドポイントと 3 つの副次的エンドポイントを検討した．主要エンドポイントは，12 ヵ月の時点での 6 分間歩行試験における歩行距離のベースラインからの変化量とした．第 1 副次的エンドポイントは，カンザスシティ心筋症質問票の全体サマリー（KCCQ-OS）スコア（数値が高いほど健康状態が良好であることを示す）のベースラインから 12 ヵ月目までの変化量とした．第 2 副次的エンドポイントは，12 ヵ月間の全死因死亡，心血管イベント，6 分間歩行距離のベースラインからの変化量の複合とした．第 3 副次的エンドポイントは，12 ヵ月間の全死因死亡，あらゆる原因による入院，心不全による緊急受診の複合とした．

360 例を，パチシラン群（181 例）とプラセボ群（179 例）に無作為に割り付けた．12 ヵ月の時点での 6 分間歩行距離の減少量は，パチシラン群のほうがプラセボ群よりも小さかった（ホッジス–レーマン推定差の中央値 14.69 m，95%信頼区間 [CI] 0.69～28.69，P＝0.02）．KCCQ-OS スコアは，パチシラン群では上昇し，プラセボ群では低下した（最小二乗平均差 3.7 ポイント，95% CI 0.2～7.2，P＝0.04）．第 2 副次的エンドポイントに有意な利益は認められなかった．パチシラン群で，プラセボ群よりも頻度が高かった有害事象は，注入に伴う反応（インフュージョンリアクション），関節痛，筋痙攣であった．

この試験では，ATTR 心アミロイドーシス患者に対する 12 ヵ月間のパチシラン投与により，機能的能力が維持された．（アルナイラム ファーマシューティカルズ社から研究助成を受けた．APOLLO-B 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT03997383）