ハンセン病に対する標準的な多剤併用療法は，重度の副作用を伴う可能性があり，患者に対するスティグマや差別を大きくしている．さらに，薬剤耐性ハンセン病の脅威から，多剤併用療法のほかの組合せや，より短期の，より安全なレジメンが必要である．

ブラジルで非盲検概念実証（proof-of-concept）試験を行い，未治療の多菌型ハンセン病患者を，8 週間のベダキリン単独療法に割り付けた．8 週間のコース完了後は，ハンセン病に対する標準的な多剤併用療法（世界保健機関が定義したもの）を開始し，112 週間追跡した．主要評価項目は，8 週間のベダキリン療法後，マウスの足蹠にてらい菌（Mycobacterium leprae）の増殖が認められるオッズの，ベースラインからの変化とした．副次的評価項目は安全性とした．探索的評価項目は，ハンセン病の臨床徴候・症状の変化，らい菌の分子レベルでの生存率の変化（定量的逆転写酵素 PCR 法で測定）などとした．

修正 intention-to-treat 解析の対象は 9 例であった．らい菌増殖陽性のオッズは，ベースライン時に 100%であったのが，ベダキリン単独療法 4 週間後には「増殖せず」にまで減少した．治療 7 週間後，全例で皮膚病変の外観がベースラインと比較して改善した．治療期間中，7 例に，1 件以上の有害事象（すべてグレード 1 または 2）が発現した．

多菌型ハンセン病患者では，ベダキリン単独療法により，治療 4 週までにらい菌が消失し，7 週までに皮膚病変の外観が改善した．（ヤンセン・リサーチ・アンド・ディベロップメント社から研究助成を受けた．ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT03384641）