自己免疫性全身型重症筋無力症は，変動する筋力低下で発症する疾患である．イネビリズマブは，その発症機序において中心的な役割を果たす CD19 陽性 B 細胞を枯渇させるモノクローナル抗体である．

第 3 相二重盲検無作為化プラセボ対照試験で，抗アセチルコリン受容体抗体陽性または抗筋特異的チロシンキナーゼ抗体陽性の重症筋無力症患者を組み入れた．参加者を，イネビリズマブを静脈内投与する群（全例に 1 日目と 15 日目に 300 mg を投与，抗アセチルコリン受容体抗体陽性例には 183 日目に追加投与）と，マッチさせたプラセボを投与する群に 1：1 の割合で無作為に割り付け，52 週間（抗アセチルコリン受容体抗体陽性例）または 26 週間（抗筋特異的チロシンキナーゼ抗体陽性例）投与した．グルココルチコイド療法は 4 週目から漸減し，24 週目までの目標用量を 5 mg/日とした．主要評価項目は，抗アセチルコリン受容体抗体陽性例と抗筋特異的チロシンキナーゼ抗体陽性例を合わせた集団における，26 週の時点での重症筋無力症日常生活動作尺度（MG-ADL；0～24 で，値が高いほど疾患活動性が高いことを示す）スコアのベースラインからの変化量とした．重要な副次的評価項目は，同集団における，26 週の時点での定量的重症筋無力症尺度（QMG；0～39 で，値が高いほど疾患活動性が高いことを示す）スコアのベースラインからの変化量とした．安全性を評価した．

238 例が無作為化された（各群 119 例）．26 週の時点での MG-ADL スコアの低下は，イネビリズマブ群のほうがプラセボ群よりも大きかった（変化量の最小二乗平均値 －4.2 対 －2.2，補正後の差 －1.9，95%信頼区間 [CI] －2.9～－1.0，P＜0.001）．QMG スコアの低下は，イネビリズマブ群のほうがプラセボ群よりも大きかった（変化量の最小二乗平均値 －4.8 対 －2.3，補正後の差 －2.5，95% CI －3.8～－1.2，P＜0.001）．イネビリズマブ群でとくに頻度が高かった有害事象は，頭痛，咳嗽，鼻咽頭炎，注入に伴う反応，尿路感染症であった．イネビリズマブ群における重篤な有害事象の発現率は，プラセボ群より高くなかった．

抗アセチルコリン受容体抗体陽性または抗筋特異的チロシンキナーゼ抗体陽性の全身型重症筋無力症患者では，イネビリズマブにより機能が改善し，疾患重症度が低下した．（アムジェン社から研究助成を受けた．MINT 試験：ClinicalTrials.gov 登録番号 NCT04524273）