クラスター化された，規則的に間隔があいた短い回文構造の繰り返し（CRISPR）によって誘導されるシチジンの脱アミノ化は，DNA に切断を生じさせることなく，あるヌクレオチドの別のヌクレオチドへの非常に正確な変換 ― 具体的にはシトシンからチミンへの変換 ― をもたらす．そのため，塩基編集を可能にし，転座やその他の染色体異常を誘発することなく，遺伝子を不活性化することができる．再発小児 T 細胞白血病患者に対するこの技術の使用が現在研究されている．

塩基編集を用いて，誰に対しても，すぐに使える（オフ・ザ・シェルフ）キメラ抗原受容体（CAR）T 細胞を作製した．健常ボランティアドナーの T 細胞に，T 細胞急性リンパ性白血病（ALL）で発現する蛋白の CD7 に特異的な CAR（CAR7）を，レンチウイルスで形質導入して発現させた．次に，塩基編集を用いて，リンパ球除去血清療法，CAR7 T 細胞の同士討ち（fratricide），移植片対宿主病を回避するため，それぞれ，CD52 受容体，CD7 受容体，αβ T 細胞受容体のβ鎖をコードする 3 つの遺伝子を不活性化した．これらの編集された細胞の安全性を，再発白血病の患児 3 例において検討した．

1 例目は，同種幹細胞移植後に T 細胞 ALL が再発していた 13 歳の女児で，塩基編集した CAR7（BE-CAR7）の単回注入後 28 日以内に分子的寛解が得られた．患児はその後，元のドナーから強度減弱（骨髄非破壊的）前処置による同種幹細胞移植を受け，免疫学的再構築に成功し，白血病の寛解は持続した．同じバンクの BE-CAR7 細胞は，ほかの 2 例においても強力な活性を示し，1 例は致死的な真菌感染合併症を発症したものの，もう 1 例は寛解中に同種幹細胞移植を受けた．重篤な有害事象として，サイトカイン放出症候群，多系統の血球減少，日和見感染などがあった．

この第 1 相試験の中間結果は，再発白血病患者に対する塩基編集した T 細胞のさらなる研究を支持し，免疫療法に関連する合併症の予想されるリスクを示している．（英国医学研究評議会ほかから研究助成を受けた．ISRCTN 登録番号 ISRCTN15323014）