神経線維腫症 2 型は，第 8 脳神経から発生する良性腫瘍，すなわち両側性前庭神経鞘腫（聴神経腫瘍）を伴う遺伝的病態である．その重篤な合併症として，重度の聴覚障害がある．このような腫瘍に対する内科的治療は存在しない．

神経線維腫症 2 型に伴う聴神経腫瘍 21 個と，孤発性の聴神経腫瘍 22 個のパラフィン包埋標本について，血管内皮増殖因子（VEGF）と，その受容体のうち VEGFR-2，ニューロピリン-1，ニューロピリン-2 の 3 種類の発現パターンを調べた．神経線維腫症 2 型と進行性の聴神経腫瘍を有し，標準治療が適応とならない連続した 10 例の患者に対し，抗 VEGF モノクローナル抗体であるベバシズマブを用いた治療を行った．画像上の効果は，腫瘍体積がベースラインに比べ 20%以上減少することと定義した．聴力への効果は，単語認識スコアがベースラインに比べ有意に上昇することと定義した．

免疫組織化学的解析では，VEGF は聴神経腫瘍の 100%で発現しており，VEGFR-2 は腫瘍血管の 32%で発現していた．指標とした腫瘍 10 個の 1 年あたりの体積増加率は，治療前で中央値 62%であった．ベバシズマブ治療を行った 10 例のうち，9 例で腫瘍が縮小した．6 例で画像上の効果がみられ，うち 4 例では 11～16 ヵ月の追跡期間中その効果が持続した．中央値での最良効果は，26%の腫瘍体積減少であった．聴力への効果には，3 例が適格ではなかった．適格であった 7 例のうち，4 例で聴力への効果がみられ，2 例では聴力が安定しており，1 例では進行性の聴覚障害がみられた．グレード 1 または 2 の有害事象は 21 件認められた．

ベバシズマブにより VEGF を阻害することで，神経線維腫症 2 型患者の聴力は，全例ではないが一部で改善され，増殖する聴神経腫瘍のほとんどで腫瘍体積の減少がみられた．