乳児の KMT2A 再構成急性リンパ芽球性白血病（ALL）は急速に進行し，3 年無イベント生存率は 40%未満である．再発の大部分は治療中に生じ，2/3 は診断後 1 年以内，90%は 2 年以内に起こる．化学療法の強度が上がっているにもかかわらず，この数十年転帰は改善されていない．

KMT2A 再構成 ALL の乳児を対象として，CD19 を標的とする二重特異性 T 細胞誘導分子であるブリナツモマブの安全性と有効性を検討した．新たに KMT2A 再構成 ALL と診断された 1 歳未満の患児 30 例に，Interfant-06 試験で用いられた化学療法を行い，この導入療法後にブリナツモマブの投与 1 コース（15 μg/m² 体表面積/日，28 日間持続静注）を追加した．主要エンドポイントは臨床的に重要な毒性とし，ブリナツモマブが原因である可能性がある，または確実に原因と考えられた毒性で，ブリナツモマブの永久的中止，または死亡にいたったものと定義した．微小残存病変（MRD）を PCR 法で測定した．有害事象に関するデータを収集した．転帰データを Interfant-06 試験の過去対照データと比較した．

追跡期間の中央値は 26.3 ヵ月（範囲 3.9～48.2）であった．30 例全例がブリナツモマブのコースを完了した．主要エンドポイントの定義を満たす毒性は発生しなかった．重篤な有害事象は 10 件報告された（発熱 [4 件]，感染 [4 件]，高血圧 [1 件]，嘔吐 [1 件]）．毒性プロファイルは，今回の対象より年長の患者で報告されたものと一致していた．ブリナツモマブの注入後，28 例（93%）で MRD は陰性（16 例）または低値（5×10^－4 未満 [すなわち，正常細胞 10,000 個あたり白血病細胞 5 個未満]，12 例）となった．化学療法を継続した患児は，すべてその後の治療中に MRD 陰性となった．2 年無病生存率は，本試験では 81.6%（95%信頼区間 [CI] 60.8～92.0）であったのに対し，Interfant-06 試験では 49.4%（95% CI 42.5～56.0）であり，全生存率はそれぞれ 93.3%（95% CI 75.9～98.3），65.8%（95% CI 58.9～71.8）であった．

Interfant-06 化学療法に追加するブリナツモマブは，新たに KMT2A 再構成 ALL と診断された乳児において，Interfant-06 試験の過去対照と比較して，安全と思われ，有効性が高かった．（マクシマ王妃センター財団ほかから研究助成を受けた．EudraCT 登録番号 2016-004674-17）