遺伝・遺伝子
- 血友病 A に対する AAV5-hFVIII-SQ 遺伝子治療の複数年にわたる追跡調査Multiyear Follow-up of AAV5-hFVIII-SQ Gene Therapy for Hemophilia A
- Phe508del アレルを 1 個有する囊胞性線維症に対するエレクサカフトール，テザカフトール，アイバカフトールの併用Elexacaftor–Tezacaftor–Ivacaftor for Cystic Fibrosis with a Single Phe508del Allele
- プライマリ PCI における経口 P2Y12 阻害薬を遺伝子型に基づいて選択する戦略A Genotype-Guided Strategy for Oral P2Y12 Inhibitors in Primary PCI
- 黄斑疾患と末梢神経障害におけるセリンと脂質の代謝Serine and Lipid Metabolism in Macular Disease and Peripheral Neuropathy
- 鎌状赤血球症に対するボクセロトールの第 3 相無作為化試験A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease
- 家族性高カイロミクロン血症症候群におけるボラネソーセンとトリグリセリド値Volanesorsen and Triglyceride Levels in Familial Chylomicronemia Syndrome
- 生殖細胞系列 BRCA 変異陽性転移性膵癌に対するオラパリブ維持療法Maintenance Olaparib for Germline BRCA-Mutated Metastatic Pancreatic Cancer
- 乳癌に対する術後補助療法実施の指針となる臨床リスクとゲノムリスクの組合せClinical and Genomic Risk to Guide the Use of Adjuvant Therapy for Breast Cancer
- ハンチントン病患者におけるハンチンチン発現の標的化Targeting Huntingtin Expression in Patients with Huntington's Disease
- 慢性リンパ性白血病の一次治療としてのイブルチニブとベネトクラクスの併用Ibrutinib and Venetoclax for First-Line Treatment of CLL