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31 発作性夜間ヘモグロビン尿症に対する経口イプタコパン単剤療法 ｜ 日本語アブストラクト （2024/3/14）

ルビンが低下し，LDH の平均値が正常値上限の 1.5 倍未満となった．イプタコパンによる有害事象でもっとも頻度が高かったのは頭痛であった． 抗 C5 抗体療法を…

32 March 14 2024 Vol. 390 No. 11 ｜ This Week at NEJM.org （2024/3/14）

ビン尿症の患者において，経口 B 因子阻害薬であるイプタコパンの投与により，ヘモグロビンが上昇した．もっとも頻度の高かった有害事象は頭痛であった． Thi…

33 原発性胆汁性胆管炎に対するセラデルパルの第 3 相試験 ｜ 日本語アブストラクト （2024/2/29）

ヵ月の時点での ALP 正常化と，瘙痒数値評価スケール（NRS：0 [痒みなし]～10 [想像しうるもっとも強い痒み]）のスコアがベースライン時に 4 以上（中等度～重…

34 原発性胆汁性胆管炎に対するエラフィブラノールの有効性と安全性 ｜ 日本語アブストラクト （2024/2/29）

正常値であることと定義）とした．重要な副次的エンドポイントは，52 週の時点での ALP 正常化と，もっとも強い瘙痒の数値評価スケール（WI-NRS：0 [痒みなし]…

35 乳児死亡を予防するための定期健診時のアジスロマイシン ｜ 日本語アブストラクト （2024/1/18）

スロマイシンを大量配布したところ，一部の地域で小児の全死因死亡率が低下し，生後 12 ヵ月未満の児でもっとも大きく低下したことが示されている．乳児の定期…

36 トランスサイレチン型心アミロイドーシスに対するアコラミディスの有効性と安全性 ｜ 日本語アブストラクト （2024/1/11）

（ペアワイズ比較の 58%）を占め，NT-proBNP 値のペアワイズ比較の win/loss 比がもっとも高くなった（23.3% 対 7.0%）．有害事象の全発現率は，アコラミディス…

37 November 2 2023 Vol. 389 No. 18 ｜ This Week at NEJM.org （2023/11/2）

urrent Bleeding Due to SIA 小腸血管異形成（SIA）は小腸出血の原因としてもっとも頻度が高い．出血を繰り返す SIA 患者には，有効で安全な経口治療薬が必要と…

38 上咽頭癌のマススクリーニングに用いる抗エプスタイン・バーウイルス BNLF2b 抗体 ｜ 日本語アブストラクト （2023/8/31）

～97.8），特異度も高く（99.6%，95% CI 97.8～99.9），上咽頭癌スクリーニングのもっとも有望なバイオマーカーであった．前向きコホートの参加者で適格であっ…

39 鎌状赤血球症を治療するための CRISPR-Cas9 による HBG1 および HBG2 プロモーターの編集 ｜ 日本語アブストラクト （2023/8/31）

球系分化子孫細胞中の胎児ヘモグロビン免疫染色陽性赤芽球（F 細胞）の割合を評価した．F 細胞の割合がもっとも高かった gRNA（gRNA-68）を臨床開発用に選択し…

40 August 17 2023 Vol. 389 No. 7 ｜ This Week at NEJM.org （2023/8/17）

asidenib in IDH-Mutant Glioma 神経膠腫は成人の原発性悪性脳腫瘍のなかでもっとも頻度が高く，グレード 2 神経膠腫の多くは，ボラシデニブの阻害標的であるイ…