遺伝・遺伝子
- ニーマン–ピック病 C 型に対する N-アセチル-L-ロイシンの試験Trial of N-Acetyl-L-Leucine in Niemann–Pick Disease Type C
- 遺伝性血管性浮腫に対する KLKB1 の CRISPR-Cas9 による生体内遺伝子編集CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing of KLKB1 for Hereditary Angioedema
- ROS1 融合遺伝子陽性非小細胞肺癌に対するレポトレクチニブRepotrectinib in ROS1 Fusion–Positive Non–Small-Cell Lung Cancer
- RET 融合遺伝子陽性非小細胞肺癌に対する一次治療としてのセルペルカチニブとペムブロリズマブ併用または非併用下での化学療法との比較First-Line Selpercatinib or Chemotherapy and Pembrolizumab in RET Fusion–Positive NSCLC
- RET 変異陽性進行甲状腺髄様癌に対するセルペルカチニブの第 3 相試験Phase 3 Trial of Selpercatinib in Advanced RET-Mutant Medullary Thyroid Cancer
- アイスランドにおけるアクショナブル遺伝子型およびその寿命との関連Actionable Genotypes and Their Association with Life Span in Iceland
- 再発 T 細胞急性リンパ性白血病に対する塩基編集した CAR7 T 細胞Base-Edited CAR7 T Cells for Relapsed T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia
- 鎌状赤血球症を治療するための CRISPR-Cas9 による HBG1 および HBG2 プロモーターの編集CRISPR-Cas9 Editing of the HBG1 and HBG2 Promoters to Treat Sickle Cell Disease
- クリグラー–ナジャー症候群患者に対する遺伝子治療Gene Therapy in Patients with the Crigler–Najjar Syndrome
- DOCK11 欠乏における全身性炎症と正球性貧血Systemic Inflammation and Normocytic Anemia in DOCK11 Deficiency