遺伝・遺伝子
- 2 つの APOL1 バリアントを有する人の蛋白尿性腎臓病に対するイナキサプリンInaxaplin for Proteinuric Kidney Disease in Persons with Two APOL1 Variants
- 遅発型小脳失調症における深部イントロン FGF14 GAA リピート伸長Deep Intronic FGF14 GAA Repeat Expansion in Late-Onset Cerebellar Ataxia
- Artemis 欠損重症複合免疫不全症に対するレンチウイルス遺伝子治療Lentiviral Gene Therapy for Artemis-Deficient SCID
- 栄養障害型表皮水疱症に対するベレマジーン ジパーパベック（B-VEC）の試験Trial of Beremagene Geperpavec (B-VEC) for Dystrophic Epidermolysis Bullosa
- CIDEB の生殖細胞系列変異と肝疾患に対する防御効果Germline Mutations in CIDEB and Protection against Liver Disease
- KRASG12C 変異陽性非小細胞肺癌に対するアダグラシブAdagrasib in Non–Small-Cell Lung Cancer Harboring a KRASG12C Mutation
- ミスマッチ修復機構欠損を有する局所進行直腸癌における PD-1 阻害PD-1 Blockade in Mismatch Repair–Deficient, Locally Advanced Rectal Cancer
- ステージ II 結腸癌に対する術後補助療法の指標となる血中循環腫瘍 DNA 解析Circulating Tumor DNA Analysis Guiding Adjuvant Therapy in Stage II Colon Cancer
- メチル化阻害薬治療後の癌遺伝子の脱メチル化と上方制御Demethylation and Up-Regulation of an Oncogene after Hypomethylating Therapy
- 血友病 A に対するバロクトコジーン ロクサパルボベク遺伝子治療Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A