遺伝・遺伝子
- 血友病 A に対するバロクトコジーン ロクサパルボベク遺伝子治療Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A
- 非共有結合型ブルトン型チロシンキナーゼ阻害薬に対する耐性機序Mechanisms of Resistance to Noncovalent Bruton’s Tyrosine Kinase Inhibitors
- 鎌状赤血球症に対する LentiGlobin の生物学的有効性と臨床的有効性Biologic and Clinical Efficacy of LentiGlobin for Sickle Cell Disease
- 遺伝子型がβ0/β0 以外のβサラセミアに対するベティベグロジーン オートテムセル遺伝子治療Betibeglogene Autotemcel Gene Therapy for Non–β0/β0 Genotype β-Thalassemia
- 脳梗塞または一過性脳虚血発作を発症した CYP2C19 機能喪失型アレル保有者におけるチカグレロルとクロピドグレルとの比較Ticagrelor versus Clopidogrel in CYP2C19 Loss-of-Function Carriers with Stroke or TIA
- フォン・ヒッペル–リンドウ病の腎細胞癌に対するベルズティファンBelzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel–Lindau Disease
- ハーラー症候群に対する造血幹・前駆細胞の遺伝子治療Hematopoietic Stem- and Progenitor-Cell Gene Therapy for Hurler Syndrome
- 診療における希少疾患の診断に関する 100,000 ゲノムパイロット研究 ― 予備的報告100,000 Genomes Pilot on Rare-Disease Diagnosis in Health Care — Preliminary Report
- 腹膜透析における AQP1 プロモーター変異，水輸送，転帰AQP1 Promoter Variant, Water Transport, and Outcomes in Peritoneal Dialysis
- 肥満関連 GNAS 変異とメラノコルチン経路Obesity-Associated GNAS Mutations and the Melanocortin Pathway